Una nueva droga que reduce “significativamente” el sangrado en chicos y adultos con el tipo más frecuente de hemofilia, llamada A, fue aprobada recientemente en la Argentina, informó la Fundación de la Hemofilia. La hemofilia es una enfermedad genética que se caracteriza por la tendencia a generar hemorragias externas (por un orificio natural del cuerpo, como nariz, boca u oídos, o a través de una herida), o internas, que son las más comunes y se producen dentro de las articulaciones y los músculos.

Esa patología se divide en dos clases, según el factor de coagulación faltante o insuficiente: la más común es la tipo A, que presenta ausencia o disminución del factor de coagulación VIII, y la menos común es la B, en la que hay faltante o ausencia del factor IX. “El tratamiento estándar consiste en el reemplazo del factor de coagulación faltante, sin embargo, uno de cada cuatro pacientes con hemofilia A severa desarrolla inhibidores, es decir, anticuerpos que hacen que el tratamiento sea ineficaz”, explicaron desde la fundación.

La droga

La nueva droga, llamada “emicizumab”, demostró una reducción del 79% del sangrado en las hemorragias tratadas en adolescentes y adultos y del 99% en chicos con hemofilia A; en comparación con el tratamiento previo con agentes de by pass (BPA).

“La aprobación de esta nueva droga representa una gran noticia para ese perfil de pacientes, ya que significa una nueva opción terapéutica que reduce significativamente los sangrados y mejora su calidad de vida”, destacó Daniela Neme (MN 97.741), directora médica de la Fundación. La especialista precisó que la enfermedad “afecta a los individuos varones del lado materno y en un tercio de los casos surge como consecuencia de mutaciones espontáneas”.

En Argentina

“En Argentina, la frecuencia de esa patología es de aproximadamente un caso cada 10.000 nacimientos; y los pacientes con cuadros severos reciben tratamiento de profilaxis continua para disminuir los sangrados articulares y la consecuente artropatía”, concluyó Neme.